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应用领域 | 医疗卫生,生物产业 |
新药临床前药理学研究
广州吉妮欧生物科技有限公司成立于 2011 年,是一家立足于生物医药技术研发,服务于各大科研院校、医院和药企,致力于临床转化和产业化应用的高新技术公司。公司建立了国内*规模的细胞-动物平台,其中细胞平台涵盖各类正常/肿瘤细胞株、耐药株、荧光示踪细胞、原代细胞、基因敲除细胞等近千种。致力于基础研发和临床转化服务的国家高新技术认定企业,获得广州股权交易中心挂牌,股权代码891735。我司现有三大板块业务:科研市场的产品有吉妮欧TM各类细胞株/系、疾病模型动物、及课题服务;专注于新药研发的临床前CRO服务;和针对临床个体化医疗的产品QuiGueTM-PDX 快唯可体内药敏筛查、QuiGueTM-FastPDX 快唯可体内快速药敏筛查和QuiGueTM-Quick3D 快唯可体外快速药敏筛。
企业核心项目为“PDX模型、动物疾病模型及3D类器官在抗肿瘤新药研发、临床个体化治疗中的应用",目前拥有各类细胞株/系近千株,PDX肿瘤异体移植活体标本库近200个,已经具备相当规模,可满足各类抗肿瘤新药的筛选需求;自主研发的NOD-Rag2null IL-2Rynull免疫缺陷鼠获得发明受理,是PDX模型建立的关键因素,能有效提高成瘤率。可进行自我繁育,极大降低了PDX模型在抗肿瘤新药研发及临床个体化治疗中应用的成本。
除了具有PDX模型药效评估优势外,还拥有CR技术在肿瘤细胞原代培养、3D类器官在个体化快速药敏筛选中的技术优势,构成精准药敏筛选的三把利剑。形成以大数据分析和机理研究为基础,满足各类新药筛选需求为平台,服务于患者的个体化诊断、用药指导与精准医疗为目的的完整生态圈。
新药临床前药理学研究
CRISPR/Cas9由于其构建简单方便,成功率高,可以实现多基因敲除,而且有可能直接得到纯合子突变体,因此得到众多科研人员的青睐。尽管最初报道CRISPR/Cas9系统具有很高的特异性,研究者宣称即便是一个核苷酸的错配都可以阻止CRISPR-Cas9继续发挥作用,但是麻省总医院的研究人员却发现,在人类细胞系中,多达5个核苷酸的错配都未必阻止目标位点外的切割(High-frequencyoff-target mutagenesis induced by CRISPR-Cas nucleases in human cells, NatureBiotechnology, 2013 Sept; 31:822-6)。他们还发现,脱靶位点的突变率与目标位点的突变率相同甚至更高,而这种现象未见于ZFN和TALEN技术。显然CRISPR/Cas9的脱靶问题将会严重限制其应用。
为了减弱甚至消除脱靶效应,科学家进行了不同的尝试。哈佛医学院的George Church研究小组制备了一系列的Cas9突变体(nickases),这些Cas9突变体不能使DNA双链断裂,而只是引入了偏移缺口,每个缺口只影响一条DNA链,这样它通常不会导致非同源末端连接(NHEJ)引起的插入或删除。
因此,这种方法可能会减少脱靶效应 (Cas9 transcriptional activators for targetspecificity screening and paired nickases for cooperative genome engineering,Nature Biotechnology, 2013, Sept; 31: 833-8)。由于CRISPR/Cas9与靶位点识别的特异性主要依赖于gRNA与靠近PAM处10-12bp碱基的配对,而其余远离PAM处8-10bp碱基的错配对靶位点的识别影响不大。