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新药临床前药理学研究

产品简介

广州吉妮欧生物科技有限公司成立于 2011 年,是一家立足于生物医药技术研发,服务于各大科研院校、医院和药企,致力于临床转化和产业化应用的高新技术公司。公司建立了国内*规模的细胞-动物平台,其中细胞平台涵盖各类正常/肿瘤细胞株、耐药株、荧光示踪细胞、原代细胞、基因敲除细胞等近千种。

产品型号:
更新时间:2023-07-25
厂商性质:生产厂家
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品牌其他品牌产地类别国产
应用领域医疗卫生,生物产业

新药临床前药理学研究

广州吉妮欧生物科技有限公司成立于 2011 年,是一家立足于生物医药技术研发,服务于各大科研院校、医院和药企,致力于临床转化和产业化应用的高新技术公司。公司建立了国内*规模的细胞-动物平台,其中细胞平台涵盖各类正常/肿瘤细胞株、耐药株、荧光示踪细胞、原代细胞、基因敲除细胞等近千种致力于基础研发和临床转化服务的国家高新技术认定企业,获得广州股权交易中心挂牌,股权代码891735。我司现有三大板块业务:科研市场的产品有吉妮欧TM各类细胞株/系、疾病模型动物、及课题服务;专注于新药研发的临床前CRO服务;和针对临床个体化医疗的产品QuiGueTM-PDX 快唯可体内药敏筛查、QuiGueTM-FastPDX 快唯可体内快速药敏筛查和QuiGueTM-Quick3D  快唯可体外快速药敏筛。

   企业核心项目为PDX模型、动物疾病模型及3D类器官在抗肿瘤新药研发、临床个体化治疗中的应用",目前拥有各类细胞株/系近千株,PDX肿瘤异体移植活体标本库近200个,已经具备相当规模,可满足各类抗肿瘤新药的筛选需求;自主研发的NOD-Rag2null IL-2Rynull免疫缺陷鼠获得发明受理,是PDX模型建立的关键因素,能有效提高成瘤率。可进行自我繁育,极大降低了PDX模型在抗肿瘤新药研发及临床个体化治疗中应用的成本。

除了具有PDX模型药效评估优势外,还拥有CR技术在肿瘤细胞原代培养、3D类器官在个体化快速药敏筛选中的技术优势,构成精准药敏筛选的三把利剑。形成以大数据分析和机理研究为基础,满足各类新药筛选需求为平台,服务于患者的个体化诊断、用药指导与精准医疗为目的的完整生态圈。

新药临床前药理学研究

CRISPR/Cas9由于其构建简单方便,成功率高,可以实现多基因敲除,而且有可能直接得到纯合子突变体,因此得到众多科研人员的青睐。尽管最初报道CRISPR/Cas9系统具有很高的特异性,研究者宣称即便是一个核苷酸的错配都可以阻止CRISPR-Cas9继续发挥作用,但是麻省总医院的研究人员却发现,在人类细胞系中,多达5个核苷酸的错配都未必阻止目标位点外的切割(High-frequencyoff-target mutagenesis induced by CRISPR-Cas nucleases in human cells, NatureBiotechnology, 2013 Sept; 31:822-6)。他们还发现,脱靶位点的突变率与目标位点的突变率相同甚至更高,而这种现象未见于ZFN和TALEN技术。显然CRISPR/Cas9的脱靶问题将会严重限制其应用。

为了减弱甚至消除脱靶效应,科学家进行了不同的尝试。哈佛医学院的George Church研究小组制备了一系列的Cas9突变体(nickases),这些Cas9突变体不能使DNA双链断裂,而只是引入了偏移缺口,每个缺口只影响一条DNA链,这样它通常不会导致非同源末端连接(NHEJ)引起的插入或删除。
    
因此,这种方法可能会减少脱靶效应 (Cas9 transcriptional activators for targetspecificity screening and paired nickases for cooperative  genome  engineering,Nature  Biotechnology, 2013, Sept; 31: 833-8)。由于CRISPR/Cas9与靶位点识别的特异性主要依赖于gRNA与靠近PAM处10-12bp碱基的配对,而其余远离PAM处8-10bp碱基的错配对靶位点的识别影响不大。

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