CDX 模型即细胞系来源异种移植瘤模型，是肿瘤药效筛选阶段非常常用的体内动物模型，将体外培养的肿瘤细胞接种至免疫缺陷小鼠体内，形成移植瘤，用于候选药物的体内抗肿瘤活性评价，在新药早期筛选、给药方案验证、剂量探索中应用广泛。
CDX 模型的优势在于构建周期短、重复性好、成本可控。肿瘤细胞可以稳定传代，接种后成瘤时间相对固定，同批次动物的肿瘤生长曲线一致性较高，适合大批量化合物的初筛，快速区分有效药物和无效化合物。对比 PDX 模型，CDX 模型操作门槛更低，通量更高，是药物研发早期阶段的体内模型，常用来初步评估药物的抑瘤效果、给药耐受性，获取 TGI 肿瘤生长抑制率等核心药效数据。
在药效评价实验中，常用的给药方式包括口服、尾静脉注射、腹腔注射等，依据药物剂型和理化性质选择。实验一般设置空白对照组、溶剂对照组、阳性药对照组以及不同剂量的受试药组，定期测量肿瘤体积、称量小鼠体重，持续监测肿瘤生长与动物健康状态。通过计算肿瘤生长抑制率，直观判断药物对移植瘤的抑制能力；同时结合体重变化，评估药物的体内毒性，区分药效作用和毒性导致的肿瘤缩小。实验终点还可剥离瘤组织，开展免疫组化、qPCR 等检测，进一步探究药物作用机制，观察增殖、凋亡相关指标变化。
但 CDX 模型也存在局限性。该模型是肿瘤细胞在免疫缺陷小鼠体内生长，缺少人体肿瘤原生微环境，不存在完整的肿瘤基质、免疫细胞以及肿瘤异质性，和临床患者真实肿瘤差异较大。很多在 CDX 模型上表现出良好抑瘤效果的药物，进入临床后容易失败。因此 CDX 更多用于早期快速筛选，不适合作为药效最终判定依据。
实际研发中，通常将 CDX 模型作为初筛工具，优先淘汰活性差的候选分子，保留活性较好的化合物，再转入 PDX 模型、类器官模型或者体外细胞实验进行进一步验证。合理利用 CDX 模型，把控造模质量、分组设计与检测流程，能够高效完成抗肿瘤药物的体内初步药效评价，为后续研究提供可靠的前期数据支撑。
更新时间：2026-10-26
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